올해 희귀의약품으로 허가받은 품몱 3개중 2개는 항암제인 것으로 집계됐다.  

또 국내제약사가 특허회피를 통해 우선판매허가권을 획득해 희귀의약품으로 허가받은 의약품도 2품목 배출됐다.

식품의약품안전처의 온라인의약도서관에 따르면 올해 희귀의약품으로 허가받은 품목은 총 16개였다.(한약<생약>제제 제외)

허가받은 희귀의약품을 분류번호별로 살펴보면 항악성종양제가 11품목으로 가장 많았고, 기타의 호흡기관용약 3품목, 동맥경화용제 2품목 등이었다.

또 국내 제약사인 영진약품과 코오롱제약은 특허가 만료되지 않은 특발성폐섬유증 치료제 ''페레스타''의 특허를 회피해 식약처로부터 우선판매품목허가권을 취득했다.

한국릴리의 ''라트루보주 10mg/ml(올라라투맙,유전자재조합)''는 조직학적 하위 유형이 안트라사이클린-함유 요법에 적합하고 방사선요법이나 수술을 통한 근치적 치료를 적용할 수 없는 성인 연조직 육종 환자의 치료를 위해 독소루비신과 병용 사용하는 의약품으로 허가를 받았다.

한국오츠카제약의 ''아이클루시그정''은 다른 티로신 키나제 억제제(TKI)로 치료되지 않는 만성기·가속기·급성기 만성 골수성 백혈병(CML) 또는 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병(Ph+ ALL) 성인 환자 치료에 사용된다. 아이클루시그정은 15mg와 45mg 함량 2개 품목이 6월 26일 시판 허가됐다.  

한국다케다제약의 ''닌라로캡슐''은 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 다발성골수종 환자의 치료에 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법으로 허가를 받았다.

''닌라로''는 이전에 최소 한 가지 치료를 받은 재발성 및 불응성 다발성골수종 환자를 위한 경구용 프로테아좀 저해제다.

''닌라로''는 주 1회 경구치료제로 레블리미드(레날리도마이드)와 덱사메타손과 병용요법으로 사용되며, 2.3mg, 3mg, 4mg 3개 품목이 7월 28일 허가를 받았다.

샤이어파마코리아의 ''오니바이드(나노리포좀이리노테칸)''는 젬시타빈을 기반으로 하는 항암요법 이후 진행된 환자에 대한 플루오로우라실 및 류코보린과 병용한 전이성 췌장암의 치료에 사용되며 재심사기간 4년을 부여받았다.

입센코리아는 ''카보메틱스정(카보잔티닙)'' 20mg, 40mg, 60mg 3품목이 9월 26일 식약처로부터 신장암 2차 치료제로 허가를 받았다,  

카보메틱스는 정상세포, 관표피성장인자(VEGF)등을 주로 억제해 암을 치료하는 경구용 다중표적항암제다.

한국얀센의 ''다잘렉스주(다라투무맙)''는 프로테아좀억제제와 면역조절제제를 포함해 적어도 세 가지 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종환자를 위한 치료제로 11월 2일 허가받았다.

다잘렉스는 다발골수종세포표면에 과발현돼 있는 표면 당단백질인 CD-38을 직접 찾아내 결합하는 최초의 인간단일클론항체 치료제다.
 
암젠의 이상지질혈증 신약 ''레파타프리필드펜''과 ''레파타주프리필드시린지''는 PCSK9억제제로 12세 이상의 동형접합성 가족성고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자 치료에 대해 전문, 희귀의약품으로 허가받았다.

한독테바의 ''싱케어주''(레슬리주맙)는 중증 호산구성 천식치료제이다. 호산구성 천식은 백혈구의 일종인 호산구가 어떤 이유로 증가하면서 기관지에 염증을 일으키는 질환. 싱케어주는 호산구가 분비하는 ''인터류킨(IL)-5'' 물질이 수용체와 결합하지 못하게 방해함으로써 염증을 감소시킨다.

영진약품의 ''파이브로정(피르페니돈)''과 코오롱제약의 ''피레스코정200mg(피르페니돈)''은 일동제약의 특발성폐섬유증 치료제 ''피레스파''의 제네릭이다.

영진약품과 코오롱제약은 특허 회피를 통해 우선판매품목허가권을 획득해 ''피레스파''가 유일하던 특발성 폐섬유증 시장에 도전장을 던졌다. 현재 특발성폐섬유증 적응증을 가진 치료제는 ''피레스파'' 뿐이다.

한편, 2016년에 허가된 희귀의약품은 총 34개 품목(희귀신약 6품목 포함)이었다. 화학의약품이 14품목으로 가장 많고, 생물의약품 10품목, 한약(생약)제제 10품목 등이었다.

출처 : http://www.yakup.com/news/index.html?mode=view&cat=12&nid=213346